المملكة: الهيئة العامة للغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لمرضى الهيموفيليا «B» في المملكة

أعلنت هيئة الغذاء والدواء عن تسجيل Hemgenix ، لتكون أول علاج وراثي معتمد للهيموفيليا المتوسطة وخطورة للغاية في المملكة. Himophilia B هو مرض يهدد الحياة ، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن جين مسؤول عن إنتاج جلطة “IX” التاسعة ، وهو بروتين يلعب دورًا أساسيًا في عملية تخثر الدم وإيقاف النزيف.
فعالية وسلامة وجودة المنتج
أوضحت السلطة أن الإعداد قد تم تسجيله بعد تقييمه بدقة من حيث فعاليته وسلامته وجودته وتحقيقه للمعايير المطلوبة ، حيث يعتمد هذا المنتج على تقنية العلاج الوراثي باستخدام الناقل الفيروسي “AAV” ، الذي يحتوي نسخ من الجين المسؤولة عن إنتاج “التاسع” التاسع.
طريقة الاستخدام
بعد حقن الدواء في الوريد ، يبدأ الجسم في إنتاج عامل التخثر التاسع ، والذي يساهم في استعادة عملية تخثر الدم وإيقاف النزيف بشكل طبيعي. يستخدم الدواء مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج جلطة “التاسع” التاسعة.
آثار جانبية غير خطيرة
وأشارت إلى أن الدراسات السريرية للدواء أظهرت أن هناك آثارًا جانبية غير خطيرة ، والصداع الأكثر شيوعًا ، وزيادة مستويات إنزيم الكبد في الدم ، وأعراض مماثلة للأنفلونزا. أدت هذه الدراسات أيضًا إلى وجود أدوية مع بعض الأدوية التي لها تأثير على وظيفة الكبد.
خيارات علاجية الجودة
من الجدير بالذكر أن تسجيل هذا المنتج يأتي بمثابة امتداد لدور “السلطة” في مجال تعزيز توافر خيارات العلاج النوعية للمرضى في مملكة المملكة العربية السعودية ، وخاصة تلك التي تعتمد على تطبيقات التكنولوجيا الحيوية ، والتي يشهدون تطورًا علميًا متسارعًا. لتحفيز استقطاب هذه الأدوية المبتكرة ، أطلقت السلطة برنامجًا واعدًا لتسجيل المخدرات يمنحهم الأولوية في التقييم والتسجيل.